【摘要】 

該載體由新型氨基離子脂質(zhì)構(gòu)建的脂質(zhì)納米顆粒作為基礎(chǔ)結(jié)構(gòu)，同時(shí)負(fù)載 Cas9 mRNA 與 sgRNA，并在其表面修飾特異性抗體，使其既能夠保護(hù)并高效遞送 CRISPR 組分，又能夠在體內(nèi)靶向富集于腫瘤組織，從而實(shí)現(xiàn)具有精準(zhǔn)性的基因編輯效果。

【中文名稱】

抗體修飾的脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）負(fù)載Cas9 mRNA 和GFP sgRNA (sgGFP)

【品  牌】

碳水科技（Tanshtech）

【保    存】

4℃保存

【規(guī)  格】

10mg-50mg，10mg/ml（濃度可以調(diào)節(jié)）

【可提供表征】

DLS、Zeta、TEM、載藥率、包封率和釋放曲線等

【定制】

表面標(biāo)記熒光，耦聯(lián)多肽、甘露糖、蛋白、抗體和其他靶向分子；可以包裹核酸等

【產(chǎn)品特性】

載體組成

1. 新型氨基離子脂質(zhì)

用于構(gòu)建 LNP 的核心脂質(zhì)，負(fù)責(zé)包封 Cas9 mRNA 和 sgRNA 并促進(jìn)其在細(xì)胞內(nèi)有效釋放。

2. 脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）結(jié)構(gòu)基架

由多種脂質(zhì)自組裝形成穩(wěn)定納米體系，為 CRISPR 組件提供保護(hù)和遞送載體。

3. Cas9 mRNA

進(jìn)入細(xì)胞后可直接翻譯產(chǎn)生 Cas9 蛋白，是實(shí)現(xiàn)基因編輯的切割酶來(lái)源。

4. sgRNA（sgGFP）

引導(dǎo) Cas9 精準(zhǔn)識(shí)別并切割目標(biāo)序列，決定編輯位點(diǎn)的特異性。

5. 抗體修飾表面結(jié)構(gòu)

通過(guò)特異性抗體修飾 LNP 表面，使載體具備對(duì)腫瘤組織的主動(dòng)靶向能力。

載體作用總結(jié)

該 CRISPR-LNP 載體結(jié)合了高效核酸包封的氨基離子脂質(zhì)、穩(wěn)定保護(hù)結(jié)構(gòu)的 LNPs、實(shí)現(xiàn)基因編輯功能的 Cas9 mRNA 與 sgRNA，以及用于體內(nèi)靶向的抗體修飾，使其能夠在腫瘤區(qū)域高效遞送 CRISPR 體系并實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)基因編輯，為腫瘤基因治療提供了高效、安全且具靶向性的遞送平臺(tái)。

碳水科技（Tanshtech）系列產(chǎn)品（部分）

甘草次酸（GA）/聚乙二醇（PEG） 雙修飾脂質(zhì)體（Lipsome）負(fù)載紫草素（SHK）和IR783

脂質(zhì)體負(fù)載BRD4-PROTAC 藥物 ARV825和多西他賽（DTX）

抗 PD-L1 的 Atezolizumab 抗體片修飾脂質(zhì)納米顆粒（LNP）負(fù)載IL-12 mRNA

DiR近紅外染料標(biāo)記甘露糖（Man）修飾的脂質(zhì)納米顆粒（LNP）負(fù)載編碼新冠病毒刺突蛋白的mRNA

膠原雜交肽（CHP）修飾的脂質(zhì)納米顆粒（LNP）負(fù)載編碼肝生長(zhǎng)因子（HGF）或抗纖維化miRNA模擬物的mRNA