【摘要】 

該載體由脂質(zhì)納米顆粒包封 Cas9 mRNA 和針對(duì) PLK1 的 sgRNA，并通過抗腫瘤特異性抗體修飾其表面，使其既能高效遞送 CRISPR 組分、實(shí)現(xiàn)對(duì) PLK1 基因的精確敲除，又能在體內(nèi)主動(dòng)靶向腫瘤組織，從而誘導(dǎo)癌細(xì)胞死亡并發(fā)揮抗腫瘤作用。

【中文名稱】

腫瘤特異性抗體（anti-hEGFR）修飾脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）負(fù)載 Cas9 mRNA和PLK1 sgRNA（sgPLK1）

【品  牌】

碳水科技（Tanshtech）

【保    存】

4℃保存

【規(guī)  格】

10mg-50mg，10mg/ml（濃度可以調(diào)節(jié)）

【可提供表征】

DLS、Zeta、TEM、載藥率、包封率和釋放曲線等

【定制】

表面標(biāo)記熒光，耦聯(lián)多肽、甘露糖、蛋白、抗體和其他靶向分子；可以包裹核酸等

【產(chǎn)品特性】

一、載體的組成特點(diǎn)

1. 脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）作為遞送基架

由多種脂質(zhì)自組裝形成穩(wěn)定納米結(jié)構(gòu)，可高效包封并保護(hù) Cas9 mRNA 和 sgRNA，使其在體外與體內(nèi)環(huán)境中保持穩(wěn)定。

2. Cas9 mRNA 作為基因編輯核心酶來源

進(jìn)入細(xì)胞后即可翻譯為 Cas9 蛋白，避免 DNA 載體的基因組整合風(fēng)險(xiǎn)，具有更高安全性。

3. PLK1 sgRNA（sgPLK1）提供靶基因特異性

引導(dǎo) Cas9 精準(zhǔn)切割 PLK1 基因，促進(jìn)細(xì)胞周期阻斷并誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞死亡，實(shí)現(xiàn)基因治療效果。

4. 腫瘤特異性抗體修飾（anti-hEGFR）

修飾于 LNP 表面，使載體具備對(duì)表達(dá) EGFR 的腫瘤細(xì)胞的主動(dòng)靶向能力，提高遞送效率與腫瘤組織富集度。

二、載體的功能特點(diǎn)

1. 高效遞送 CRISPR 組分

可實(shí)現(xiàn) Cas9 mRNA 與 sgRNA 的同步進(jìn)入和表達(dá)，增強(qiáng)基因編輯的效率與一致性。

2. 實(shí)施特異的 PLK1 基因敲除

PLK1 是細(xì)胞分裂必需基因，其被敲除會(huì)導(dǎo)致細(xì)胞周期停滯與細(xì)胞死亡，使其成為理想的腫瘤治療靶點(diǎn)。

3. 顯著提升腫瘤選擇性

抗體修飾促進(jìn)載體在腫瘤組織主動(dòng)聚集，減少對(duì)正常細(xì)胞的影響，提高治療的精準(zhǔn)性。

4. 具備體外與體內(nèi)的普適適應(yīng)性

該載體在多種腫瘤細(xì)胞模型中均可發(fā)揮基因編輯效應(yīng)，顯示較廣的適用性。

 碳水科技（Tanshtech）系列產(chǎn)品（部分）

轉(zhuǎn)鐵蛋白（TF）修飾PEG（聚乙二醇）化脂質(zhì)體負(fù)載奧沙利鉑(I-OHP)

磁性熱敏陽離子脂質(zhì)體負(fù)載奧沙利鉑（OXA）和MDC1反義長(zhǎng)鏈非編碼RNA（MDC1-AS）

乳鐵蛋白（Lactoferrin）修飾的長(zhǎng)循環(huán)脂質(zhì)體負(fù)載香葉木素

三苯基膦陽離子（TPP）和心肌歸巢肽（CHP）雙修飾脂質(zhì)體（liposome）負(fù)載 葛根素（PUE）

殼聚糖（Chitosan）修飾的脂質(zhì)體（Lipsome）負(fù)載莪術(shù)醇（curcumol，CUR）

來自短促生乳桿菌的S-層蛋白B（SlpB）修飾長(zhǎng)循環(huán)脂質(zhì)體