【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】2月2日，國內多家藥企1類新藥迎來重要臨床進展，涵蓋肥胖減重、復發(fā)難治性血液系統(tǒng)惡性腫瘤、兒童特發(fā)性身材矮小等多個治療領域。這些自主研發(fā)新藥的推進，彰顯了我國藥企在創(chuàng)新藥研發(fā)領域的強勁實力，有望為患者帶來新的治療希望。
 

　　在肥胖治療領域，先衍生物申報的1類新藥LDR2515注射液獲批臨床，擬用于成人肥胖或超重的體重管理。
 

　　資料顯示，LDR2515注射液是一款靶向INHBE基因的siRNA藥物，臨床前研究表明，LDR2515安全性好，通過皮下注射能夠高效且持續(xù)抑制肝臟INHBE表達，預計臨床可實現(xiàn)每半年至每年一次給藥，有望為高質量減重、代謝健康提供新的治療方案。
 

　　INHBE基因主要在肝臟中表達，其編碼的Activin E蛋白會促進脂質堆積。已有人基因組學研究表明，INHBE基因的功能喪失突變會改善腰臀比、減少腹部脂肪、改善代謝狀況、降低心血管疾病和2型糖尿病的風險。在肥胖小鼠模型中，INHBE siRNA在不影響攝食量的情況下，能夠持續(xù)減重；且與GLP-1受體激動劑聯(lián)用時，可增加減重幅度、改善GLP-1受體激動劑帶來的肌肉流失、抑制GLP-1受體激動劑停藥后的體重反彈。
 

　　在血液系統(tǒng)惡性腫瘤治療領域，亞盛醫(yī)藥申報的1類新藥APG-3288片獲批臨床，擬開發(fā)治療復發(fā)/難治性血液系統(tǒng)惡性腫瘤。
 

　　APG-3288是亞盛醫(yī)藥自主研發(fā)的頭個新型高效和高選擇性BTK降解劑。該分子通過促進三元復合物的形成，隨之經(jīng)蛋白酶體降解BTK。與傳統(tǒng)BTK抑制劑不同，APG-3288旨在通過降解而非抑制的方式發(fā)揮作用，可誘導野生型與多種對現(xiàn)有BTK抑制耐藥的突變型BTK發(fā)生快速、強效、高選擇性和持續(xù)性的降解，在源頭阻斷BCR–BTK信號通路，從而克服BTK抑制劑耐藥，為BTK靶向治療提供差異化的解決方案。臨床前研究結果顯示，與其他在研BTK降解劑相比，APG-3288具更強的BTK降解能力、更高的選擇性及更優(yōu)的PK特征，呈現(xiàn)潛力。
 

　　除上述兩款獲批臨床的新藥外，長春高新也傳來好消息。其2月2日晚公告稱，公司控股子公司金賽藥業(yè)GS3-007a干混懸劑的境內生產(chǎn)藥品注冊臨床試驗申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局受理。GS3-007a干混懸劑是金賽藥業(yè)自主研發(fā)的口服小分子生長激素促分泌藥物，注冊分類為化藥1類，擬用于特發(fā)性身材矮小(ISS)的治療。
 

　　ISS是常見的兒童內分泌疾病，定義為身高在同年齡、性別和種族身高參考值-2SD(標準差)以下，排除生長激素缺乏、小于胎齡兒、其他內分泌或系統(tǒng)性疾病、染色體異常、骨骼發(fā)育不良等因素所致的身材矮小。GS3-007a干混懸劑通過每日一次口服給藥，可刺激內源性生長激素釋放，為有促生長需求的矮小兒童提供更多的治療選擇。此前，GS3-007a干混懸劑已獲批用于開展因內源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢(PGHD)的臨床試驗，目前臨床試驗正在進行中。
 

　　多款1類新藥迎來臨床新進展，背后是我國藥企創(chuàng)新研發(fā)能力的持續(xù)提升，也是國內醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)不斷完善的體現(xiàn)。未來，隨著相關臨床試驗的順利推進，其有望惠及患者，助力我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實現(xiàn)跨越式發(fā)展。
 

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