【制藥網(wǎng) 企業(yè)新聞】孤兒藥認(rèn)定是美國FDA針對罕見病藥物設(shè)立的激勵政策，通過后可享受稅收抵免、市場獨占權(quán)等政策。近年來，隨著中國醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展，越來越多中國創(chuàng)新藥正在獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　近日消息，血霽生物自主研發(fā)的XJ-MK-002注射液獲得了美國FDA的孤兒藥資格認(rèn)定(ODD)。該注射液是全球頭個同種異體巨核細(xì)胞注射液，通過體外定向誘導(dǎo)干細(xì)胞分化產(chǎn)生巨核細(xì)胞(，注入后可迅速實現(xiàn)血小板數(shù)量回升并實現(xiàn)更長效的升板作用。今年3月，該藥曾獲得FDA和NMPA CDE的IND批件，目前正在國內(nèi)開展兩個正式臨床試驗。
 

　　值得一提的是，這已經(jīng)是血霽生物的系列產(chǎn)品(包括巨核細(xì)胞和血小板注射液產(chǎn)品)，在血液罕見病領(lǐng)域獲得的、包括兒童罕見病孤兒藥在內(nèi)的第8個ODD認(rèn)定。
 

　　公開資料顯示，血霽生物是由海歸專家創(chuàng)立的體外再生造血世系(包括血液細(xì)胞和免疫細(xì)胞)的新型細(xì)胞治療企業(yè)，公司以臨床研究為基礎(chǔ)，以細(xì)胞治療為核心技術(shù)，致力于開發(fā)以體外產(chǎn)生的血小板為先導(dǎo)的創(chuàng)新產(chǎn)品。公司產(chǎn)品近年來密集在中美獲批，標(biāo)志著其在國內(nèi)外同步推進(jìn)臨床轉(zhuǎn)化的節(jié)奏正不斷加快，同時在FDA監(jiān)管體系中的認(rèn)可度也在持續(xù)提升。
 

　　目前，公司除了產(chǎn)品不斷獲得認(rèn)可外，也越來越受到資本青睞。2025年12月26日，血霽生物宣布完成B+輪融資。本輪資金將重點用于血霽生物前兩條管線的臨床試驗和其余重點管線的臨床前工作，用于支持血霽生物的快速成長。同時，也將進(jìn)一步加速血霽生物在細(xì)胞治療領(lǐng)域的研發(fā)進(jìn)程，推動其創(chuàng)新產(chǎn)品的臨床應(yīng)用和市場推廣。
 

　　2026年1月1日，血霽生物宣布再獲數(shù)千萬元人民幣的B1輪股權(quán)追加融資。此次四千萬元人民幣投資將用于發(fā)展血霽生物的核心業(yè)務(wù)——血小板世系的體外再生，以解決血源供應(yīng)短缺和血液傳播疾病等問題，并大大減少輸血帶來的不良后果，以及開發(fā)圍繞再生的血小板衍生而來的新型藥物。此外，本輪融資后，血霽生物還將啟動海外部分的發(fā)展和融資。
 

　　總的來說，血霽生物正致力于用自主知識產(chǎn)權(quán)的系列產(chǎn)品在輸血大適應(yīng)癥和血液罕見病的治療上提供基于細(xì)胞藥物的解決方案。而根據(jù)其管線開發(fā)進(jìn)度，2026年其還將有四五個左右的新藥IND的申請進(jìn)入審批期。業(yè)內(nèi)預(yù)計，未來隨著更多新藥IND申請的推進(jìn)，中美雙報雙批里程碑達(dá)成、以及Pre-IPO輪融資的籌備，其將有望成為全球血小板再生領(lǐng)域的頭部企業(yè)，并為廣大血液疾病患者提供更多更好的治療選擇。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。