【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】腦膠質(zhì)瘤是成人常見的原發(fā)性顱內(nèi)惡性腫瘤，約占所有原發(fā)性惡性腫瘤的80%，具有高異質(zhì)性、高復(fù)發(fā)性等特點，臨床診療長期面臨挑戰(zhàn)。針對這一具有挑戰(zhàn)性的領(lǐng)域，國內(nèi)藥企持續(xù)深耕創(chuàng)新研發(fā)，多款靶向、新型機制藥物取得突破性進展，將為腦膠質(zhì)瘤患者帶來全新治療希望。
 

　　如遠(yuǎn)大醫(yī)藥的LX101或?qū)⑻峁┠X膠質(zhì)瘤治療新選擇。TLX101是一款用于治療多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的RDC藥物，可自由通過血腦屏障進入大腦，并靶向膠質(zhì)母細(xì)胞瘤過度表達(dá)的L型氨基酸轉(zhuǎn)運蛋白1 (LAT-1)精準(zhǔn)輻射癌細(xì)胞并促使其凋亡以達(dá)到治療效果，該產(chǎn)品已獲FDA孤兒藥認(rèn)定。據(jù)悉，今年5月，TLX101在海外開展的用于治療初診原發(fā)性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(腦癌)的I期臨床試驗(IPAX-2)已完成全部患者入組，且未觀察到劑量限制性毒性(DLT)，包括使用最大給藥劑量(兩劑5GBq，總給藥活性為10GBq)。
 

　　TLX101目前還在另一項關(guān)鍵性臨床試驗(IPAX BrIGHT)中進行評估，以對比單用化療(洛莫司汀)與TLX101聯(lián)合化療在復(fù)發(fā)性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(末線)患者中的安全性和有效性。IPAX BrIGHT正在澳大利亞和荷蘭積極入組患者并給藥，該實驗同時已在奧地利和比利時獲批，即將開始患者入組。這標(biāo)志著TLX101將成為頭個進入膠質(zhì)母細(xì)胞瘤3期研發(fā)的放射性藥物療法。
 

　　再如，華潤三九擁有ONC201在大中華區(qū)的獨家開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權(quán)益，目前正在國內(nèi)開展Ⅰ/Ⅱ期臨床研究。據(jù)悉，ONC201于2025年8月被FDA批準(zhǔn)上市，適應(yīng)癥為“1歲及以上成人和兒童復(fù)發(fā)性 H3K27M突變彌漫性中線腦膠質(zhì)瘤”。
 

　　資料顯示，ONC201(dordaviprone)是一種具有潛力的口服、具有血腦屏障穿透力的小分子抗腫瘤藥物。該藥通過兩種信號通路發(fā)揮抗癌作用：一方面，它能夠抑制多巴胺D2受體(DRD2)，阻斷該受體介導(dǎo)的RAS信號通路激活，而RAS信號通路的激活與癌細(xì)胞增殖相關(guān)；另一方面，它是線粒體酪蛋白溶解蛋白酶P(ClpP)的激活劑，通過誘導(dǎo)特定線粒體蛋白質(zhì)的選擇性降解，切斷癌細(xì)胞能量供應(yīng)，讓其凋亡。
 

　　2025年7月，施維雅還宣布旗下IDH雙靶點抑制劑Vorasidenib在北京作為臨床急需進口藥品準(zhǔn)予先行先試，正式落地北京天竺綜合保稅區(qū)，并可在指定醫(yī)療機構(gòu)用于救治IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤患者。資料顯示，Vorasidenib是一種針對IDH1和IDH2突變的抑制劑，專門設(shè)計用于穿透大腦屏障。作為IDH雙靶點抑制劑，Vorasidenib是近20年來IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤治療領(lǐng)域的頭個創(chuàng)新靶向藥物，為低級別膠質(zhì)瘤治療領(lǐng)域帶來了重大突破。在IDH突變膠質(zhì)瘤中，該藥通過降低突變的IDH1和IDH2酶的活性來幫助控制疾病。
 

　　根據(jù)《中國惡性腫瘤學(xué)科發(fā)展報告(2022)》，我國腦膠質(zhì)瘤年發(fā)病率約為6.4/10萬人，是成人中樞神經(jīng)系統(tǒng)中發(fā)病率高的原發(fā)惡性腫瘤。長期以來，腦膠質(zhì)瘤因治療手段匱乏、預(yù)后較差，成為腫瘤診療的難點領(lǐng)域。未來隨著藥物的不斷創(chuàng)新研發(fā)，我國將有更多患者擺脫治療局限，迎來更長生存期與更高生活質(zhì)量。
 

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