【制藥網(wǎng) 市場分析】帕金森病是神經(jīng)退行性疾病，患者因腦內(nèi)產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元進(jìn)行性丟失，出現(xiàn)肢體震顫、運(yùn)動(dòng)遲緩等癥狀，嚴(yán)重者會(huì)喪失運(yùn)動(dòng)功能與生活自理能力。業(yè)內(nèi)表示，細(xì)胞療法屬于再生醫(yī)療技術(shù)，可以在體外將干細(xì)胞定向分化為多巴胺細(xì)胞，通過腦部微創(chuàng)手術(shù)完成移植，修復(fù)和重建受損的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，讓大腦持續(xù)分泌多巴胺。據(jù)悉，近年來，針對(duì)帕金森病領(lǐng)域，細(xì)胞療法研究火熱。
 

　　如2026 年 6 月3 日躍賽生物宣布，公司自主研發(fā)的異體 iPSC 來源中腦多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液 UX-DA003正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，用于治療帕金森病。UX-DA003獲批臨床，核心依托于躍賽生物完全自主研發(fā)的iPSCs 種子細(xì)胞平臺(tái)。該平臺(tái)成功構(gòu)建了遺傳背景清晰、分化潛能優(yōu)異的通用型 iPSC 種子細(xì)胞庫，已通過中國食品藥品檢定研究院(NIFDC)和美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的嚴(yán)格質(zhì)量檢測與認(rèn)定。這一通用型種子細(xì)胞庫不僅為本次 UX-DA003 的開發(fā)提供了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)，未來還將支撐公司多條異體細(xì)胞治療管線和多個(gè)適應(yīng)癥的快速拓展，大幅縮短新藥研發(fā)周期，降低研發(fā)成本。
 

　　除了UX-DA003外，躍賽生物自主研發(fā)針對(duì)帕金森病的iPSC來源細(xì)胞藥物產(chǎn)品UX-DA001注射液(人中腦多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液)于2024年12月進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，目前 UX-DA001 正在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院開展 I 期臨床試驗(yàn)，頭例患者治療已滿一年，臨床數(shù)據(jù)顯示安全性良好且療效顯著，患者已能扔掉拐杖正常生活，該產(chǎn)品還于 2025 年 6 月獲得美國 FDA 快速通道資格認(rèn)定。
 

　　此外，中盛溯源也希望推動(dòng)iPSC技術(shù)真正走向帕金森病臨床。其表示，他們的療法在移植后引發(fā)的免疫排斥反應(yīng)較低，有助于細(xì)胞在腦內(nèi)長期存活。最長隨訪數(shù)據(jù)顯示，患者腦內(nèi)增強(qiáng)的多巴胺功能已持續(xù)超過18個(gè)月，且未見明顯衰退。
 

　　在國外市場，Kenai Therapeutics專注于利用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)技術(shù)開發(fā)“現(xiàn)貨型”(off-the-shelf)異體神經(jīng)元替代細(xì)胞療法。RNDP-001是公司頭款進(jìn)入臨床階段的iPSC衍生多巴胺祖細(xì)胞療法，也是管線中進(jìn)展最快的項(xiàng)目，針對(duì)中重度特發(fā)性及遺傳性帕金森病，在帕金森病動(dòng)物模型中，RNDP-001展現(xiàn)出優(yōu)異的細(xì)胞存活率、神經(jīng)支配能力與行為學(xué)改善效果。2025年12月，RNDP-001的臨床試驗(yàn)1期研究(REPLACE試驗(yàn))完成頭例患者給藥，該試驗(yàn)為開放標(biāo)簽、多中心研究，招募12名中重度特發(fā)性帕金森病患者，主要評(píng)估安全性、耐受性，并通過腦成像監(jiān)測細(xì)胞存活與植入情況，全部患者的初步安全性與腦成像數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)2026年公布。
 

　　此外，今年3月，日本京都大學(xué)教授高橋淳團(tuán)隊(duì)研發(fā)的候選療法已獲得日本有條件批準(zhǔn)。而拜耳旗下總部位于美國的細(xì)胞治療公司藍(lán)巖治療(BlueRock Therapeutics)則已經(jīng)推進(jìn)至三期臨床試驗(yàn)階段。
 

　　帕金森病是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，有數(shù)據(jù)顯示，全球有超過1000萬帕金森病患者，我國患者數(shù)量超 500 萬人，為患病人數(shù)多的國家。長期以來，全球醫(yī)學(xué)界主要依靠藥物和腦深部電刺激等方式來提高和維持多巴胺水平，但這些療法通常需要長期復(fù)雜管理，部分還需接受侵入性手術(shù)，始終無法真正逆轉(zhuǎn)神經(jīng)元損傷。因此，干細(xì)胞療法被視為未來帕金森病治療的重要突破方向。目前，全球科研機(jī)構(gòu)正積極探索利用干細(xì)胞療法補(bǔ)充受損的多巴胺能神經(jīng)元，以期實(shí)現(xiàn)疾病根本性治療。該療法的核心原理是通過誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)定向分化為專門分泌多巴胺的神經(jīng)元，從而重建患者受損的大腦神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)。隨著國內(nèi)外藥企的積極布局，iPSC細(xì)胞療法有望改寫帕金森病的治療格局，為患者帶來新希望。
 

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